基因转移载体生物分布研究质量控制及实例

生物分布研究是基因转移载体安全性评价的重要内容，其评价的主要目的是研究基因转移载体在体内的分布情况和代谢动力学特点，考察基因转移载体是否扩散到生殖腺和非靶组织中，以便为预测毒性靶器官提供直接证据。中国国家食品药品监督管理局（State Food and Drug Administration, SFDA）在预防性DNA疫苗的相关指导原则中简要讨论了是否需要开展基因转移载体生物分布研究的问题，而目前困扰研究者的最大问题是什么情况下可以推迟研究，什么情况下必须进行研究，采用什么方法研究以及如何对研究环节的关键点进行质量控制等问题，这些问题在国内的指导原则中并没有找到相应的答案。 本书作者详细研究了美国食品药品监督管理局和欧盟国家药监部门发布的有关基因转移载体生物分布研究的指导原则。这些指导原则从不同层面、不同程度地对生物分布研究进行了表述，特别是欧盟药物审查委员会（European Agency for the Evaluation of Medicinal Products, EMEA）在《基因转移载体意外生殖系转移的非临床检测指导原则》中指出有几种情况可以推迟生物分布研究和不能推迟生物分布研究的载体，这些指导原则的细节在本书中一并阐述，期望会给研究者提供很好的指导。 此外，本书中还详尽阐述了一种常见的基因转移载体的生物分布研究实例，从研究设计，实验实施，结果分析和解释都做了详细的阐述，本书可以作为大专院校学生、生物分布相关研究者的指导丛书之一。